Mucopolizaharidoze (MPS) și mucolipidosis (ML) sunt genetice lizozomale boli de stocare (LSD) cauzată de incapacitatea organismului de a produce enzime specifice. Enzima lipsă sau insuficientă împiedică celulele să recicleze deșeurile, ducând la depozitarea materialelor în celule în tot corpul. Pe măsură ce boala progresează, există leziuni răspândite pe tot corpul, inclusiv inima, oasele, articulațiile, sistemul respirator și sistemul nervos central, ceea ce duce la o durată de viață scurtă.,Sanfilippo B
MPS IV
- Morquio A
- Morquio B
MPS V
- Formerly Scheie Syndrome
MPS VI
- Maroteaux-Lamy
MPS VII
- Sly Syndrome
ML II/III
- I-cell
- Pseudo-Hurler polydystrophy