Mucopolysaccharidoses (MPS) e mucolipidosis (ML) são genéticas lysosomal storage diseases (LSD), causada pelo corpo da incapacidade de produzir enzimas específicas. A enzima em falta ou insuficiente impede as células de reciclar resíduos, resultando no armazenamento de materiais em células em todo o corpo. À medida que a doença progride, há danos generalizados em todo o corpo, incluindo o coração, ossos, articulações, sistema respiratório e sistema nervoso central, levando a uma vida útil reduzida.,Sanfilippo B
MPS IV
- Morquio A
- Morquio B
MPS V
- Formerly Scheie Syndrome
MPS VI
- Maroteaux-Lamy
MPS VII
- Sly Syndrome
ML II/III
- I-cell
- Pseudo-Hurler polydystrophy