Mucopolysaccharidose (MPS) und Mucolipidose (ML) sind genetische lysosomale Speicherkrankheiten (LSD), die durch die Unfähigkeit des Körpers verursacht werden, spezifische Enzyme zu produzieren. Das fehlende oder unzureichende Enzym verhindert, dass Zellen Abfälle recyceln, was zur Lagerung von Materialien in Zellen im ganzen Körper führt. Mit fortschreitender Krankheit kommt es zu weit verbreiteten Schäden im gesamten Körper, einschließlich Herz, Knochen, Gelenken, Atmungssystem und Zentralnervensystem, was zu einer verkürzten Lebensdauer führt.,Sanfilippo B
MPS IV
- Morquio A
- Morquio B
MPS V
- Formerly Scheie Syndrome
MPS VI
- Maroteaux-Lamy
MPS VII
- Sly Syndrome
ML II/III
- I-cell
- Pseudo-Hurler polydystrophy