Mucopolysaccharidoses (MPS) és mucolipidosis (ML) olyan genetikai lizoszomális tárolási betegségek (LSD), amelyeket a szervezet nem képes specifikus enzimek előállítására. A hiányzó vagy elégtelen enzim megakadályozza a sejtek hulladék újrahasznosítását, ami az anyagok sejtekben történő tárolását eredményezi a szervezetben. Mivel a betegség előrehaladtával, van széles körben elterjedt kár az egész szervezetben, beleértve a szív, csontok, ízületek, légzőrendszer, központi idegrendszer, ami egy rövid élettartam.,Sanfilippo B
MPS IV
- Morquio A
- Morquio B
MPS V
- Formerly Scheie Syndrome
MPS VI
- Maroteaux-Lamy
MPS VII
- Sly Syndrome
ML II/III
- I-cell
- Pseudo-Hurler polydystrophy