Mucopolysaccharidoses (MPS) og mucolipidosis (ML) er genetiske lysosomal storage sygdomme (LSD), som er forårsaget af kroppens manglende evne til at producere bestemte enzymer. Det manglende eller utilstrækkelige en .ym forhindrer celler i at genanvende affald, hvilket resulterer i opbevaring af materialer i celler i hele kroppen. Efterhånden som sygdommen skrider frem, er der udbredt skade i hele kroppen, herunder hjerte, knogler, led, åndedrætssystem og centralnervesystem, hvilket fører til en forkortet levetid.,Sanfilippo B
MPS IV
- Morquio A
- Morquio B
MPS V
- Formerly Scheie Syndrome
MPS VI
- Maroteaux-Lamy
MPS VII
- Sly Syndrome
ML II/III
- I-cell
- Pseudo-Hurler polydystrophy